Notizie del congresso EHA 2024
La Conferenza Annuale 2024 dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA), svoltasi a Madrid dal 13 al 16 giugno, ha riunito i principali esperti nel campo delle malattie del sangue per discutere gli ultimi progressi nella ricerca e nelle terapie ematologiche. L’evento ha visto la partecipazione di 14.000 visitatori da tutto il mondo.
Tra i temi trattati, la Piastrinopenia Autoimmune (ITP) continua a essere oggetto di studi approfonditi per migliorare diagnosi e trattamenti.
Cosa è emerso dalle ricerche?
Cause e meccanismi della ITP: Le nuove ricerche approfondiscono le cause della ITP, evidenziando come difetti nella produzione di piastrine, la presenza di autoanticorpi e alterazioni del sistema di coagulazione giochino un ruolo cruciale.
Uno degli studi ha osservato come i nervi simpatici nel midollo osseo, fondamentali per la produzione di piastrine, possano essere danneggiati nei pazienti con ITP.
Un altro studio ha evidenziato come i particolari difetti nei recettori di alcune cellule del sistema immunitario possono portare alla produzione di autoanticorpi che attaccano le piastrine.
Alcuni studi hanno anche evidenziato come il sistema di coagulazione possa essere alterato, aumentando il rischio di trombosi.
Altre ricerche presentate al congresso hanno sottolineato che la ITP è legata a una disregolazione del sistema immunitario, con un’infiammazione aumentata.
Un altro studio ha identificato mutazioni genetiche che possono influenzare la risposta ai trattamenti per l’ITP.
Infine, una ricerca ha evidenziato come un’alterazione nella struttura degli anticorpi IgG potrebbe avere un ruolo nella patogenesi della malattia.
Nuovi approcci terapeutici: Il congresso ha evidenziato l’efficacia di diversi trattamenti, con un focus particolare sugli agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA), come avatrombopag, romiplostim ed eltrombopag, che hanno confermato la loro efficacia.
Sono stati inoltre presentati studi che dimostrano la possibilità di interrompere con successo i TPO-RA in pazienti con risposta stabile.
Altri farmaci promettenti includono gli inibitori della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) e l’inibitore di SYK, che hanno dimostrato efficacia nel migliorare la conta piastrinica. In questo articolo trovi ulteriori informazioni sulle “terapie del futuro”.
Fostamatinib si è rivelato un’opzione efficace per pazienti refrattari ai TPO-RA e può essere utilizzato in combinazione con altri farmaci.
Le terapie combinate emergono come strategie promettenti per i pazienti con ITP refrattaria.
Aspetti specifici, qualità della vita e real-world evidence: Durante il congresso sono stati affrontati anche aspetti particolari della ITP, come la gestione in gravidanza. Dei studi suggeriscono che alcuni TPO-RA possano essere utilizzati con successo, evidenziando che una gestione multidisciplinare migliora gli esiti per madri e neonati.
Sono state presentate ricerche sui pazienti giovani adulti, con particolare attenzione al supporto nella transizione dalle cure pediatriche a quelle per adulti.
Particolare attenzione è stata posta sulla qualità della vita dei pazienti, evidenziando come la malattia e i suoi trattamenti possano influire negativamente sul benessere generale.
La ricerca sta cercando di individuare predittori di risposta ai trattamenti, come i livelli di alcune cellule immunitarie e la presenza di mutazioni genetiche.
Alcuni studi suggeriscono che il monitoraggio della variabilità del numero di piastrine (PVI) potrebbe essere un indicatore importante dell’efficacia dei trattamenti.
Inoltre, sono stati discussi i collegamenti tra ITP e altre malattie, come il lupus eritematoso sistemico e le infezioni da COVID-19.
Le interazioni tra microbiota e ITP stanno diventando un’area di ricerca interessante. Alcuni studi suggeriscono un ruolo del microbiota splenico nella risposta alla splenectomia.
L’uso dei dati provenienti da registri e studi di real-world evidence è stato ampiamente discusso, confermando l’efficacia e la sicurezza dei trattamenti osservate negli studi clinici.
Trattamenti e problematiche: Nonostante l’efficacia di molti farmaci, alcuni pazienti continuano a mostrare resistenza ai trattamenti, necessitando di terapie croniche o combinate.
Il congresso ha enfatizzato la necessità di una maggiore conoscenza delle caratteristiche biologiche e cliniche dei pazienti per personalizzare il trattamento fin dall’inizio della malattia, al fine di limitare la cronicizzazione e la refrattarietà.
L’uso combinato di farmaci è emerso come un approccio interessante per i casi refrattari, in quanto consente di colpire diversi meccanismi coinvolti nella patogenesi della ITP.
È stata sottolineata l’importanza dell’aderenza al trattamento e dell’educazione del paziente.
In conclusione
Il congresso EHA 2024 ha rappresentato un momento cruciale per la condivisione di nuove conoscenze sulla ITP. Le ricerche presentate hanno evidenziato l’importanza di un approccio personalizzato al trattamento, basato su una profonda comprensione dei meccanismi della malattia e delle esigenze dei pazienti.
I dati real-world e gli studi sui registri hanno fornito preziose conferme sull’efficacia dei trattamenti. Le nuove terapie, i progressi nella comprensione della patogenesi e l’attenzione alla qualità della vita dei pazienti aprono nuove prospettive per la gestione di questa nostra complessa condizione.
