Il 10 maggio 2025, a Bologna, si è svolto il 9° ITP Patient’s Day: un evento che ha rappresentato molto più di un semplice convegno. In questa occasione, AIPIT ha festeggiato 15 anni di attività al fianco delle persone con Piastrinopenia autoimmune (ITP), delle loro famiglie e di operatori sanitari esperti nel settore.
In questi anni, AIPIT è cresciuta, offrendo alle persone affette da ITP ascolto, informazione, supporto e tutela dei diritti, con l’obiettivo di migliorare concretamente la qualità della vita di chi convive con questa rara malattia ematologica. Il 9° Patient’s Day è stato un momento di riflessione sul passato, ma soprattutto uno sguardo fiducioso verso il futuro: un’occasione per incontrarsi, condividere esperienze, confrontarsi con esperti e sentirsi parte di una comunità unita e consapevole.
Un panel di esperti per approfondire le tematiche della giornata
A moderare l’evento due figure di riferimento dell’ematologia italiana: il dott. Nicola Vianelli (Bologna, presidente del comitato scientifico di AIPIT) e prof. Francesco Zaja (Trieste) , da sempre vicini ad AIPIT e ai pazienti.
Il panel di relatori per questa edizione di Patient’s day ha incluso dott. Giuseppe Auteri (Ferrara), dott. Giuseppe Carli (Vicenza), dott.ssa Monica Carpenedo (Milano), dott. Cesare Cremon (Bologna), prof. Valerio De Stefano (Roma), dott.ssa Elisa Lucchini (Trieste) e prof.ssa Giovanna Russo (Catania).
I temi trattati
1. Cosa è cambiato in ITP nel corso degli ultimi 20 anni?
Il dott. Giuseppe Carli ha evidenziato come il panorama dell’ITP sia profondamente cambiato negli ultimi due decenni, con l’introduzione di nuove terapie, una crescente attenzione alla voce dei pazienti e al mondo delle malattie rare, e una migliore comprensione della patogenesi.
Tra le nuove terapie, sono stati menzionati i TPO-RA come Avatrombopag, approvato dalla FDA nel 2019 e disponibile in Italia dal 2022, e Fostamatinib, disponibile in Italia dal 2021.
L’ITP non è più vista esclusivamente come una malattia emorragica. C’è un crescente interesse scientifico e un miglioramento degli strumenti diagnostici per le malattie rare.
2. ITP e rischio trombotico
Il prof. Valerio De Stefano ha approfondito il tema del rischio trombotico nell’ITP, sottolineando l’importanza di una gestione attenta e personalizzata.
3. Terapie attuali e future per ITP: differenze, rischi e benefici
In questa sessione dott.ssa Lucchini ha illustrato gli obiettivi principali del trattamento dell’ITP: ottenere una conta piastrinica sicura per prevenire sanguinamenti pericolosi per la vita, limitare gli effetti indesiderati del trattamento e garantire la migliore qualità della vita.
Sono state ripercorse le tappe storiche delle terapie, dagli steroidi (dagli anni ’50) alla splenectomia, immunoglobuline endovena (IVIg), immunosoppressori, Rituximab, TPO-mimetici e Fostamatinib.
Sono stati discussi i vantaggi delle terapie attuali, tra cui un profilo di sicurezza ben conosciuto per la maggior parte dei trattamenti e un’efficacia significativa. Tuttavia, sono stati sottolineati anche gli svantaggi, come la tossicità, l’immunosoppressione e la limitata disponibilità di fattori predittivi di risposta.
Un focus particolare è stato posto sull’obiettivo di migliorare la terapia di prima linea.
Sono state presentate nuove classi di farmaci e approcci terapeutici emergenti, tra cui:
- Inibitori di BTK (Bruton’s tyrosine kinase) come Rilzabrutinib, che disattiva l’attività dei linfociti B e la fagocitosi.
- Inibitori del Recettore Neonatale delle Ig (FcRn) come Efgartigimod, che riduce i livelli di anticorpi anti piastrine
- Anticorpi anti-CD38 come Daratumumab e Mezagitamab, che agiscono su varie componenti del sistema immunitario.
- Terapie di combinazione che mirano ad agire su diversi meccanismi d’azione.
- CAR-T cells, un approccio innovativo che ha mostrato risposte promettenti in pazienti con malattie autoimmuni gravi.
4. Management del paziente refrattario
Il dott. Nicola Vianelli ha affrontato la complessa definizione di ITP refrattaria, che è evoluta nel tempo, ma si riferisce generalmente a pazienti che non rispondono adeguatamente a due o più trattamenti, con una conta piastrinica molto bassa e/o sanguinamento attivo. Circa il 10% dei pazienti con ITP può diventare refrattario. La ITP refrattaria ha un impatto significativo sulla vita dei pazienti, con un’alta incidenza di sanguinamenti, infezioni e trombosi, e frequenti ricoveri ospedalieri.
Dott. Vianelli ha sottolineato l’importanza della qualità di vita (QoL), definita dall’OMS come la percezione della propria posizione nella vita rispetto al contesto culturale e agli obiettivi. L’indagine i-WISH ha mostrato che l’ITP influisce negativamente su energia, esercizio fisico, lavoro, concentrazione e benessere emotivo. Purtroppo, tuttora alcuni medici spesso trascurano la stanchezza e sintomi ansioso-depressivi, concentrandosi su altri aspetti.
È stata sottolineata l’importanza della scelta terapeutica condivisa tra medico e paziente, che porta a una maggiore aderenza alla terapia, riduce le preoccupazioni, aumenta la tollerabilità degli eventuali effetti collaterali, rafforza il rapporto medico-paziente e migliora l’integrazione del trattamento nella vita quotidiana. Le direzioni future per la gestione del paziente refrattario includono la definizione della migliore combinazione terapeutica, la riduzione della tossicità dei farmaci, e lo sviluppo di terapie sempre più personalizzate.
5. Gestione dell’ITP nel paziente pediatrico
La prof.ssa Giovanna Russo ha messo in luce le differenze chiave tra ITP in bambini e adulti: l’incidenza è superiore negli adulti, ma l’esordio è più acuto nei bambini; le forme secondarie sono più rare nei bambini, e la guarigione è più frequente rispetto agli adulti. La gravità tende ad essere minore nei bambini, ma il controllo della sintomatologia può essere più difficile.
Il razionale del trattamento nell’ITP pediatrica è prevenire emorragie gravi , consentire lo svolgimento delle normali attività (scuola, gioco, sport), permettere la dimissione precoce, ridurre l’ansia della famiglia. Le decisioni terapeutiche dipendono dall’entità della trombocitopenia, dalla gravità delle manifestazioni emorragiche, dalla presenza di altri fattori di rischio e dalla qualità di vita.
Le opzioni terapeutiche includono farmaci di primo livello come IVIG e steroidi (prednisone o metilprednisolone ad alte dosi per breve durata sono la prima scelta) e farmaci di secondo livello come terapia combinata, MMF, Sirolimus, Rituximab, agonisti del recettore della TPO e immunosoppressori. La splenectomia è considerata un’opzione per l’ITP cronica. È stata evidenziata l’importanza di considerare la qualità di vita dei bambini e degli adolescenti con ITP e la necessità di valutarla con strumenti specifici.
6. ITP nel ciclo di vita della donna
La dott.ssa Monica Carpenedo ha esplorato la gestione dell’ITP nelle diverse “età” della donna, con particolare attenzione all’età fertile. Nelle donne in età fertile, la gestione dell’ITP deve considerare il ciclo mestruale, il desiderio di maternità e l’uso di contraccettivi. I corticosteroidi sono la prima terapia, da usare per il minor tempo possibile. Il Rituximab funziona meglio nelle donne sotto i 40 anni, ma va sospeso almeno 6 mesi prima di cercare una gravidanza. I TPO-RA (eltrombopag, romiplostim, avatrombopag) funzionano bene indipendentemente dal sesso, ma richiedono cautela e discussione con l’ematologo riguardo al potenziale rischio di trombosi se assunti con contraccettivi ormonali.
È fondamentale prestare attenzione al menarca nelle bambine con ITP, preparando la giovane paziente al possibile impatto sulla vita quotidiana e definendo con l’ematologo un piano di monitoraggio e intervento. In caso di cicli mestruali abbondanti, si consiglia una valutazione ginecologica ed ematologica per l’uso di terapie ormonali (contraccettivi non sono vietati, ma la scelta dipende da molti fattori) o farmaci “al bisogno” come gli antifibrinolitici.
Per quanto riguarda la gravidanza, è consigliabile programmarla quando le piastrine sono stabili e non ci sono eventi emorragici gravi. La gestione dovrebbe avvenire in un centro con stretta collaborazione tra ematologi e ginecologi. Alcuni farmaci per uso cronico sono controindicati in gravidanza (es. Rituximab va sospeso con anticipo), mentre steroidi e IVIg sono considerati sicuri.
I TPO-RA sono generalmente non raccomandati in gravidanza, ma ci sono dati scientifici sul loro uso in casi particolari con consenso informato. Il parto vaginale è possibile se la conta piastrinica materna è adeguata (almeno 50.000), e il taglio cesareo non è necessariamente richiesto solo dalla piastrinopenia.
Infine, è possibile il passaggio di anticorpi materni al feto, e fino al 20% dei neonati di madri con ITP possono nascere piastrinopenici. Dopo il parto, la piastrinopenia materna può tornare ai valori precedenti, peggiorare o risolversi se l’ITP è comparsa in gravidanza.
7. Cos’è il microbiota? Quali implicazioni può avere nella diagnostica e nel trattamento della piastrinopenia immune (ITP)
Il dott. Cesare Cremon ha introdotto il concetto di microbiota (l’insieme di cellule microbiche che colonizzano un ecosistema specifico) e microbioma (l’intero habitat in cui risiedono i microrganismi). Ha descritto l’intestino come un organo metabolicamente attivo, il cui microbiota svolge funzioni essenziali come barriera contro i patogeni, regolatore del sistema immunitario e produttore di vitamine. La disbiosi, un’alterazione della composizione microbica, è stata associata a diverse patologie gastrointestinali ed extra-intestinali.
Studi recenti hanno iniziato a investigare la relazione tra microbiota intestinale e ITP, suggerendo una disbiosi nel microbioma intestinale dei pazienti con ITP, con alterazioni nella biodiversità e nella composizione. È stata evidenziata una forte associazione tra ITP e infezione da Helicobacter pylori, per la quale la terapia eradicante è stata proposta come potenziale trattamento, con un aumento significativo della conta piastrinica dopo l’eradicazione.
Attualmente, il ruolo del microbiota nella fisiopatologia dell’ITP rimane un’ipotesi, con evidenze iniziali ma non ancora completamente dimostrate. La diagnostica del microbiota è limitata alla ricerca, e non ci sono ancora evidenze sull’efficacia delle terapie di modulazione del microbiota nell’ITP. Tuttavia, c’è la convinzione che in futuro il microbiota possa avere implicazioni significative nella diagnosi e nel trattamento dell’ITP.
8. Supporto psicologico del paziente con ITP: esperienza del primo anno di Damocle
Il Dott. Giuseppe Auteri ha presentato il progetto “Vivere con la spada di Damocle“, nato dall’osservazione che i pazienti con ITP soffrono non solo di sanguinamenti, ma anche di astenia e ansia, e che i medici spesso si concentrano su aspetti diversi da quelli che i pazienti considerano più importanti.
Il progetto riconosce che lo stress e l’agitazione possono influenzare la conta piastrinica, come spesso riferito dai pazienti. Il progetto “Vivere con la spada di Damocle” è frutto della collaborazione tra ematologo, psicoterapeuta e associazione di pazienti. Risponde a bisogni profondi dei pazienti, tra cui la paura, l’ansia, il senso di non essere creduti, la stanchezza e i dubbi sulle terapie.
Attraverso incontri online e dal vivo per pazienti, caregiver e medici, il progetto ha generato benefici significativi: i partecipanti si sono sentiti al sicuro, di appartenere, alla pari, valorizzati e “specchio”. In particolare:
- Il gruppo pazienti ha riportato la normalizzazione della malattia, la gestione dell’ansia anticipatoria, un maggiore senso di supporto e comprensione, e la sostituzione di una percezione negativa dell’ITP.
- Il gruppo caregiver ha apprezzato uno spazio sociale dedicato, l’apprendimento di nuove strategie di coping e la capacità di creare una rete di supporto per i propri cari.
- Il gruppo medici ha beneficiato della consapevolezza dell’importanza del supporto psicologico per sé stessi, del riconoscimento delle proprie emozioni e della condivisione di strategie per gestire la rabbia dei pazienti e ottimizzare le visite di follow-up.
Il progetto “Vivere con la spada di Damocle” continua nel 2025 e oltre con nuovi incontri e iniziative, mirando a raggiungere sempre più persone in Italia. Il messaggio conclusivo è un incoraggiamento: “L’ITP è come un oceano in tempesta… Non possiamo fermare le onde, ma possiamo imparare a cavalcarle”.
Il 9° Patient’s day ha ribadito l’impegno di AIPIT nel promuovere un approccio completo e centrato sul paziente nella gestione dell’ITP. Ha sottolineato l’importanza delle cure mediche, del benessere psicologico e della qualità di vita.
Vi aspettiamo al prossimo Patient’s day!
