La Piastrinopenia Immune: lo scenario terapeutico attuale

Felicetto Ferrara, Dipartimento Oncoematologico, Dipartimento di Ematologia – Azienda Ospedaliera di rilievo Nazionale A. Cardarelli di Napoli

L’obiettivo della terapia convenzionale nella ITP è il raggiungimento di un valore di piastrine che elimini il rischio di emorragie e consenta al paziente di svolgere la sua normale vita lavorativa e di relazione.

La terapia standard di prima linea rimane a tutt’oggi il prednisone, che può essere somministrato per via endovenosa oppure orale secondo diverse schedule. Il dosaggio abituale è di 1-2 mg/kg per 3-4 settimane preferibilmente per os; la probabilità di risposta completa o parziale è di circa il 60-70%, ma non oltre il 15-20% dei pazienti riesce ad ottenere una normalizzazione stabile del valore delle piastrine.

In alternativa, può essere impiegato il desametasone ad alte dosi (40 mg, dose fissa) per soli 4 giorni; la percentuale di risposta a questa terapia è di oltre l’80% e circa la metà dei pazienti ottiene una remissione duratura.  La terapia con cortisonici non è priva di effetti collaterali (iperglicemia, tossicità gastrica, sudorazioni profuse, ipertricosi, osteoporosi) per cui va praticata sotto attento controllo del medico curante.

Nei casi di non risposta al cortisone, qualunque sia il dosaggio impiegato, è ragionevole usare immunoglobuline ad alte dosi, che inducono risposte nella grande maggioranza dei pazienti. Il limite di questa terapia peraltro non è trascurabile, in quanto nella quasi totalità dei casi nell’arco di 3-4 settimane si assiste a un ritorno delle piastrine a livelli pre-trattamento.

Il cardine della terapia di seconda linea delle forme acute rimane a tutt’oggi la splenectomia, che è curativa in circa il 60-70% dei casi. E’ da sottolineare che la mortalità da splenectomia è oggi inferiore all’1% e che nella maggior parte dei casi è possibile eseguire la procedura per via laparoscopica. Dopo splenectomia, si determina un maggior rischio di infezioni, per cui è necessario seguire attentamente le indicazioni del medico curante. Generalmente, la splenectomia viene presa in considerazione dopo almeno 6 mesi dall’esordio della malattia, poiché vi è la possibilità di remissioni tardive o di stabilizzazione del numero  di piastrine a  livelli non associati a rischio emorragico.

La terapia delle forme che recidivano dopo splenectomia (o per pazienti per i quali la splenectomia è controindicata) non è ben codificata e l’approccio terapeutico è spesso legato all’esperienza personale del clinico. La terapia più efficace è al momento quella basata sull’impiego del rituximab (MabThera), un anticorpo monoclonale di comune impiego nei linfomi a cellule B e nell’artrite reumatoide, che si è dimostrato attivo anche nella ITP.  Il farmaco è attualmente “off-label” per la ITP in Italia e non in tutti gli ospedali ne è possibile l’impiego. In ogni caso, dopo rituximab, la percentuale di risposte per il primo anno è intorno al 40-45%, ma anche in questo caso l’insorgenza di recidiva è piuttosto frequente e soltanto il 20% dei casi rimane in remissione dopo 5 anni dalla terapia.

Altre terapie di uso comune nelle forme refrattarie includono agenti immunosoppressori, quali l’azatioprina e, meno frequentemente, agenti chemioterapici (vincristina, ciclofosfamide).

Più recentemente, si sono resi disponibili nuovi farmaci per la ITP, il cui  meccanismo di azione è alternativo all’immunosoppressione e si basa sulla possibilità di stimolare il midollo osseo a produrre un numero maggiore di piastrine, piuttosto che a limitarne la distruzione.  Allo stato, in Italia è disponibile il romiplostin, un agonista della trombopoietina, che va somministrato settimanalmente per via sottocutanea. Tra breve, verrà anche immesso in commercio eltrombopag, che ha un meccanismo d’azione simile, ma viene impiegato per via orale.

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